Μία νέα θεραπεία για μυϊκή ασθένεια σε βρέφη αναμένεται να κάνει σύντομα την εμφάνισή της στην αγορά. Η πιθανή τιμή της; 2 εκατ. δολάρια, σύμφωνα με ρεπορτάζ της Wall Street Journal, το οποίο επισημαίνει ότι η εξέλιξη πιθανότατα θα πυροδοτήσει νέα συζήτηση και αντιδράσεις για το πώς οι εταιρείες καθορίζουν την διατίμηση των φαρμάκων και πώς οι ασφαλιστικές πληρώνουν για αυτά.
Η Novartis δεν έχει ακόμη ορίσει την τιμή για τη γονιδιακή θεραπεία, που θα ονομάζεται Zolgensma, αλλά στελέχη, που επικαλείται WSJ, σημειώνουν ότι η προοπτική να θεραπεύσει το φάρμακο τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, μία κληρονομική ασθένεια, η οποία συχνά οδηγεί στο θάνατο των βρεφών πριν κλείσουν τα δύο έτη, δικαιολογεί ποσό επταψήφιο.
Και τα 12 βρέφη, που συμμετείχαν στην πρώτη κλινική δοκιμή του Zolgensma, έχουν περάσει τα δεύτερα γενέθλιά τους, με τα περισσότερα εξ αυτών να πετυχαίνουν σημαντικά «βήματα», όπως το να στηρίζουν το κεφάλι τους, να κάθονται και να λαμβάνουν τροφή από το στόμα, χωρίς βοήθεια.
Οι γονιδιακές θεραπείες έχουν κερδίσει την προσοχή για τις τεράστιες δυνατότητες, που προσφέρουν, αλλά και για το υψηλότατο κόστος τους. Η Luxuturna, η μόνη γονιδιακή θεραπεία προς πώληση μέχρι στιγμής στις ΗΠΑ στοιχίζει 850.000 δολάρια ανά ασθενή.
«Η θεραπεία είναι άχρηστη εάν κανείς δεν έχει τα χρήματα για αυτή» σχολίασε η Κάθριν Ντόναλντσον, εκπρόσωπος της America’s Health Insurance Plans. Τόνισε πως είναι σημαντικό να ενθαρρύνεται η καινοτομία των φαρμακευτικών εταιρειών, αλλά ότι οι υψηλές τιμές είναι πρόβλημα.
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ αναμένεται να εγκρίνει από 10 έως 20 γονιδιακές θεραπείες και θεραπείες βλαστοκυττάρων έως το 2025.
Πηγή: WSJ
