Σύμφωνα με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), ένα νέο ερευνητικό φάρμακο που απευθύνεται στους ασθενείς με αιμορροφιλία Β μπήκε στο πρόγραμμα Prime (PRIorityMEdicines), για να πάρει άμεσα έγκριση.
Πρόκειται για το SPK-9001, ένα ερευνητικό φάρμακο του προγράμματος SPK-FIX, το οποίο αξιολογείται επί του παρόντος ως πιθανή εφάπαξ θεραπεία στο πλαίσιο μελέτης Φάσης Ι/ΙΙ που βρίσκεται υπό εξέλιξη.
Το πρόγραμμα PRIME έχει στόχο να προσφέρει περαιτέρω στήριξη σε νέες θεραπείες που βρίσκονται στο στάδιο της ανάπτυξης, ενώ ενισχύει την αλληλεπίδραση και παρέχει κανάλια πρώιμης επικοινωνίας με εταιρείες που αναπτύσσουν ελπιδοφόρα φάρμακα, με στόχο τη βελτιστοποίηση των αναπτυξιακών σχεδίων και την επιτάχυνση της αξιολόγησης, ώστε τα φάρμακα αυτά να φτάνουν στους ασθενείς νωρίτερα
Το SPK-9001 τον Σεπτέμβριο του 2015 έλαβε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) τον χαρακτηρισμό «Ορφανό Φάρμακο» και τον Ιούλιο του 2016 έλαβε τον χαρακτηρισμό «Πρωτοποριακή Θεραπεία».
Η αιμορροφιλία είναι μια σπάνια γενετική αιμορραγική διαταραχή που εμποδίζει το αίμα να πήξει για κάποιο χρονικό διάστημα λόγω ανεπάρκειας ενός εκ των παραγόντων πήξης του αίματος και προσβάλλει σχεδόν αποκλειστικά τους άντρες. Οι ασθενείς διατρέχουν τον κίνδυνο υπερβολικής και επαναλαμβανόμενης αιμορραγίας από απλούς τραυματισμούς, οι οποίοι ενδεχομένως να αποβούν μοιραίοι.
Τα άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία συχνά αιμορραγούν ξαφνικά στους μυς και τις αρθρώσεις τους. Η συχνότητα εμφάνισης της αιμορροφιλίας Β είναι 1 στις 25.000 γεννήσεις αγοριών.
Τα άτομα με αιμορροφιλία Β παρουσιάζουν έλλειψη του παράγοντα πήξης ΙΧ, μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης του αίματος. Η αιμορροφιλία Β είναι γνωστή και ως συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα ΙΧ ή νόσος Christmas.
Η τρέχουσα καθιερωμένη θεραπεία προβλέπει επαναλαμβανόμενες ενδοφλέβιες εγχύσεις παράγοντα ΙΧ που έχει προέλθει από πλάσμα ή ανασυνδυασμένου παράγοντα ΙΧ, για τον έλεγχο και την πρόληψη των αιμορραγικών επεισοδίων.
Υπάρχει σημαντική ανάγκη για καινοτόμες θεραπευτικές προσεγγίσεις για τη θεραπεία ατόμων με αιμορροφιλία.
