Του Δημήτρη Κ. Φιλίππου*

Η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων, η οποία αποτελεί ουσιαστικά το τμήμα οικονομικής αξιολόγησης στην Αξιολόγηση των Τεχνολογιών Υγείας, ιδρύθηκε ουσιαστικά στη χώρα μας μεσούσης της οικονομικής κρίσης και πολύ αργότερα σε σχέση με άλλες χώρες της Ε.Ε. Ρόλος της είναι η οικονομική αξιολόγηση νέων φαρμάκων και πιο συγκεκριμένα η επίπτωσή τους στον προϋπολογισμό, κριτήριο απαραίτητο προκειμένου η ΕΑΑΦΑΧ να αποφασίσει τελικά την ένταξή τους ή όχι στη θετική λίστα αποζημιούμενων φαρμάκων με τα πιθανά πρόσθετα κριτήρια ή περιορισμούς. Τα τελευταία έτη είναι πλέον σημαντικός ο αριθμός των καινοτόμων φαρμάκων και θεραπειών τα οποία αιτιώνται σημαντικό κλινικό αποτέλεσμα, πλην όμως συνοδεύονται από σημαντικό και ενίοτε δυσθεώρητο κόστος για πολλές οικονομίες. Ο δεύτερος και ίσως σημαντικότερος σκοπός της ΕΔ είναι η διαπραγμάτευση κατηγοριών φαρμάκων με βάση την ένδειξη ή τη δραστική ουσία, οι οποίες επιφέρουν σημαντική επιβάρυνση στον προϋπολογισμό της φαρμακευτικής δαπάνης. Με τον τρόπο αυτό η ΕΔ αποτελεί κύριο εργαλείο για τη συγκράτηση της φαρμακευτικής δαπάνη, τον εξορθολογισμό της και φυσικά για τον περιορισμό του εκτροχιασμού, ο οποίος γίνεται αντιληπτός από την ετήσια μεταβολή του clawback.

* Ο Δημήτρης Κ. Φιλίππου, MD PhD, είναι γενικός χειρουργός, επικ. καθηγητής Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ, πρόεδρος του ΕΟΦ και πρόεδρος της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων. 

Από τη μια πλευρά λοιπόν έχουμε νέα φάρμακα διαφόρων κατηγοριών και καινοτόμες θεραπείες που επιφέρουν αύξηση της δαπάνης και από την άλλη μια προσπάθεια συγκράτησης της οικονομικής εκτροπής μέσω διαπραγματεύσεων κατηγοριών που επιφέρουν σημαντική επίπτωση στον προϋπολογισμό του ΕΟΠΥΥ και των νοσοκομείων.

Η αύξηση της φαρμακευτικής δαπάνης λόγω των νέων καινοτόμων φαρμάκων υψηλού κόστους, στο ισχύον θεσμικό πλαίσιο, δημιουργεί οικονομικές προκλήσεις για τα συστήματα υγείας παγκοσμίως. Στόχος της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης είναι η επίλυση αυτής της δύσκολης εξίσωσης, να συμβάλλει δηλαδή στη διευκόλυνση της πρόσβασης των ασθενών σε πραγματικά καινοτόμες θεραπείες, διασφαλίζοντας ταυτόχρονα τη βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας.

Όλο και περισσότερες εταιρείες αναπτύσσουν καινοτόμες θεραπείες καθώς αυτό μπορεί να επιφέρει σημαντικά κέρδη. Πρέπει όμως στο σημείο αυτό να ξεκαθαριστεί ποιες είναι οι πραγματικά καινοτόμες θεραπείες και δεύτερο εάν υπάρχει περιθώριο για την προσαρμογή της καινοτομίας ώστε να επιτευχθεί η πρόσβαση στην αγορά. Επομένως, πρώτα οι ίδιες οι εταιρείες πρέπει πρώτα να έχουν κατανοήσουν τις δεδομένες οικονομικές συνθήκες, τις δυνατότητες του συστήματος υγείας, την επιβάρυνση της νόσου, τον τύπο των ασθενών-στόχων, τις ήδη διαθέσιμες εναλλακτικές θεραπείες και το καθεστώς αποζημίωσής αυτών, καθώς και των απαιτήσεων αποζημίωσής της εκάστοτε καινοτόμου θεραπείας. Σε κάθε άλλη περίπτωση οι θεραπείες αυτές δύσκολα θα μπορέσουν να ενταχθούν στη φαρμακευτική φαρέτρα.

Η πρόκληση για την ΕΔ είναι μεγάλη καθώς πρέπει να καθορίσει με ποια μεθοδολογία θα αξιολογήσει το κόστος αποτελεσματικότητας και ποια μέθοδος πληρωμής έχει ουσιαστικό νόημα για εφάπαξ θεραπείες με πιθανά οφέλη διά βίου. Πρέπει να προσδιορίσει μια “δίκαιη” τιμή, δεδομένης της επένδυσης της φαρμακευτικής βιομηχανίας στη δημιουργία καινοτόμων θεραπειών. Στόχος είναι η τιμή αποζημίωσης να ανταποκρίνεται στο θεραπευτικό κλινικό αποτέλεσμα κάθε θεραπείας.

Αυτές οι νέες πολύπλοκες θεραπείες διαφέρουν σε σύγκριση με τα παραδοσιακά φαρμακευτικά ή βιολογικά προϊόντα ως προς τη διαδικασία ανάπτυξης, παρασκευής ή χορήγησής τους. Ενώ για τον ΕΟΦ και την ΕΑΑΦΑΧ κύριος στόχος είναι η αξιολόγηση της ποιότητας, της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του προϊόντος, η φαρμακο-οικονομική ανάλυση που πραγματοποιείται από την ΕΔ θα επικεντρωθεί στο κατά πόσο το μέγεθος του αυξημένου κλινικού οφέλους -εφόσον αποδειχθεί από την αξιολόγηση της συγκριτικής αποτελεσματικότητας έναντι μιας υπάρχουσας θεραπευτικής εναλλακτικής ή της καλύτερης υποστηρικτικής φροντίδας- μπορεί να δικαιολογήσει τον αυξημένο αρχικά αντίκτυπο στον προϋπολογισμό.

Αρνητικός παράγοντας στο έργο της επιτροπής είναι η απουσία πολλών και μεγάλου δείγματος μελετών που προσφέρουν αξιοπιστία και ακρίβεια. Συνήθως, οι κλινικές μελέτες που υποβάλλονται είναι μικρής διάρκειας και μικρού δείγματος και δυσχεραίνουν την αξιολόγηση του πραγματικού μακροπρόθεσμου οφέλους. Απαιτείται ιδιαίτερη προσοχή καθώς είναι μεγάλη η αβεβαιότητα σχετικά με την πραγματική αξία αυτών των θεραπειών, ενώ το κόστος τους ανέρχεται σε εκατοντάδες χιλιάδες ευρώ. Η προσιτή τιμή των φαρμακευτικών θεραπειών είναι ζωτικής σημασίας για τη βιωσιμότητα των συστημάτων υγειονομικής περίθαλψης, ωστόσο, η ανάλυση επιπτώσεων του προϋπολογισμού μπορεί να αποτελέσει πρόκληση για την επιβράβευση και την προώθηση της καινοτομίας. Στην περίπτωση των καινοτόμων θεραπειών, ο χρονικός ορίζοντας πρέπει να διευρύνεται πέραν της διετίας, ώστε να συνυπολογίζεται και η εξοικονόμηση του προϋπολογισμού από τα μακροπρόθεσμα οφέλη των θεραπειών αυτών.

Οι καινοτόμες θεραπείες στοχεύουν σε κατηγορίες νόσων με υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Η διαχείριση μιας εφάπαξ δόσης με πιθανό όφελος διά βίου, δημιουργεί νέες προκλήσεις για τους πληρωτές να ανταμείψουν επαρκώς τους κατόχους τέτοιων καινοτομιών με επαρκή απόδοση της επένδυσής τους. Η οικονομική αξία ορίζεται συνήθως από την ποιότητα της υγείας που αποκτάται. Προκειμένου να ανταποκριθεί η Επιτροπή στην πρόκληση αυτή χρησιμοποιεί διάφορα εργαλεία. Οι συμφωνίες επιμερισμού του κινδύνου μεταξύ των εταιρειών και της ΕΔ είναι ένας τρόπος μείωσης της αβεβαιότητας που σχετίζεται με την έλλειψη μακροπρόθεσμων δεδομένων κατά την κυκλοφορία. Προκειμένου να μην καθυστερήσει η πρόσβαση των ασθενών στις καινοτόμες θεραπείες λόγω των βραχυπρόθεσμων δεδομένων των κλινικών μελετών, ορίζονται συγκεκριμένοι δείκτες που απαιτούν την τακτική παρακολούθηση των ασθενών σε συγκεκριμένα χρονικά διαστήματα κατά τη διάρκεια της θεραπείας, και γίνεται η συλλογή και ανάλυση των πραγματικών στοιχείων. Αν δεν διαπιστώνεται η εγκεκριμένη κλινική αποτελεσματικότητα και δεν πληρούνται οι προϋποθέσεις, τότε δύναται η επαναδιαπραγμάτευση ή/και η λύση της συμφωνίας.

Η πρόκληση είναι πραγματικά μεγάλη. Πολλές καινοτόμες και πανάκριβες θεραπείες βρίσκονται ήδη υπό διαπραγμάτευση ή πρόκειται σύντομα να έρθουν. Αφορούν συνήθως μικρές ομάδες ασθενών αλλά επιφέρουν μεγάλο κόστος και αυτό μπορεί να επηρεάσει το ήδη επιβαρυμένο σύστημα υγείας μας. Πρέπει να καθοριστεί λοιπόν με ακρίβεια ποιες από αυτές μπορούν να εισαχθούν και με ποιους όρους. Απαιτείται αυστηρή επιλογή, με συγκεκριμένα κριτήρια, ώστε να διασφαλιστεί αφενός μεν η απρόσκοπτη πρόσβαση στο φάρμακο όσων ασθενών το χρειάζονται και πρόκειται να ωφεληθούν πραγματικά από αυτό επιτυγχάνοντας ταυτόχρονα τη μικρότερη δυνατή επιβάρυνση για το σύστημα.