Αποτελεσματική και ασφαλής η θεραπεία με nusinersen σε ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), όπως ανακοίνωσε πρόσφατα η Biogen. Τα αποτελέσματα ό το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του nusinersen, θα παρουσιαστούν στην 72η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (American Academy of Neurology – AAN).
Το nusinersen είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία για βρέφη, παιδιά και ενήλικες και είναι διαθέσιμο σε περισσότερες από 50 χώρες. Είναι η μοναδική θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία που συνδυάζει μεγάλη εμπειρία στην καθημερινή κλινική πρακτική και το υψηλότερο επίπεδο κλινικής τεκμηρίωσης σε ένα ευρύ φάσμα πληθυσμού ασθενών. Έως τις 31 Μαρτίου 2020, περισσότεροι από 10.000 ασθενείς είχαν λάβει θεραπεία με nusinersen.
Η νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) είναι μία σπάνια, γενετική, νευρομυϊκή νόσος που χαρακτηρίζεται από απώλεια κινητικών νευρώνων στον νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, η οποία μπορεί να έχει ως αποτέλεσμα σοβαρή, επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Περίπου 1 στα 10.000 νεογνά θα διαγνωστούν με SMA, ενώ η νόσος εμφανίζεται σε άτομα όλων των ηλικιών. Είναι μία από τις κύριες γενετικές αιτίες βρεφικής θνησιμότητας.
Τα νεότερα δεδομένα για το φάρμακο αξιολόγησαν τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του σε διαφορετικές ηλικιακές ομάδες και τύπους της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας.
Στην μελέτη SHINE εντάχθηκαν 292 ασθενείς (βρέφη έως και έφηβοι) από πέντε προηγούμενες κλινικές μελέτες του nusinersen, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης ENDEAR. Τα νέα ευρήματα E καταδεικνύουν ότι, η θεραπεία με nusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και 6,5 έτη.
Συμπερασματικά, η θεραπεία με nusinersen βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία σε όλους τους πληθυσμούς ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των νεαρών ενηλίκων. Το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας του nusinersen ήταν σταθερό σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και τύπων της SMA. Και σύμφωνα με τα νέα δεδομένα το nusinersen έχει κλινικά σημαντικό και διατηρούμενο θεραπευτικό όφελος σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που το έλαβαν θεραπεία για έως και 6,5 έτη.
Ανθή Αγγελοπούλου
