Ένα τεράστιο βήμα για την ιατρική πραγματοποίησαν επιστήμονες στις ΗΠΑ, οι οποίοι κατάφεραν να θεραπεύσουν μια γενετική πάθηση σε ποντίκια, διορθώνοντας μόνο ένα «γράμμα» στο DNA τους!
Ερευνητές από το MIT αναπτύσσουν εδώ και χρόνια τη μέθοδο Crispr (προφέρεται «Κρίσπερ»), μια τεχνολογία που τους επιτρέπει να κάνουν πολύ συγκεκριμένες μεταβολές στα χρωμοσώματα των ζώων και των φυτών, ώστε να θεραπεύονται γενετικές ασθένειες, όπως η κληρονομική ηπατική νόσος που κατάφεραν να θεραπεύσουν οι επιστήμονες σε ποντίκια.
Όπως αναφέρουν στην ανακοίνωσή τους, οι ερευνητές στην προκειμένη περίπτωση χρησιμοποίησαν τη μέθοδο για να εντοπίσουν και να διορθώσουν μια μετάλαξη που υπήρχε στο γονίδιο του ήπατος που λέγεται LAH, η οποία στον άνθρωπο μπορεί να προκαλέσει τον σχηματισμό του αμινοξέος τυροσίνη. Τα περιστατικά αυτά μπορεί να είναι ακόμη και μοιραία, ενώ η αντιμετώπισή τους απαιτεί φαρμακευτική αγωγή και ειδική διατροφή.
Η νέα μέθοδος στοχεύει σε πολύ συγκεκριμένα σημεία στα 23 ζεύγη των ανθρώπινων χρωμοσωμάτων, χρησιμοποιώντας κάποια ένζυμα που ανακαλύφθηκαν το 1987 και αρχικά είχαν θεωρηθεί «junk DNA». Ωστόσο, τα ένζυμα αυτά αποτελούν την άμυνα των βακτηρίων ενάντια στους ιούς που προσπαθούν να εισβάλλουν στον οργανισμό και με τη βοήθειά τους οι ερευνητές κατάφεραν να θεραπεύσουν την ασθένεια στα ποντίκια, διορθώνοντας μόνο ένα «γράμμα» από το γονιδίωμά τους – και συγκεκριμένα σε ένα μεταλλαγμένο γονίδιο που έχει άμεση σχέση με τον μεταβολισμό του ήπατος.
Η εξέλιξη αυτή δείχνει στους επιστήμονες ότι δεν αποκλείεται να μπορέσουν να ξεκινήσουν τις κλινικές δοκιμές της μεθόδου Crispr σε μερικά χρόνια.
Μάλιστα, οι επιστήμονες πιστεύουν ότι η μέθοδος Crispr θα τους βοηθήσει να θεραπεύσουν σοβαρές γενετικές ασθένειες και διαταραχές, όπως η νόσος του Χάντινγκτον, το σύνδρομο Ντάουν ή ακόμη και το AIDS και ο καρκίνος. «Το συναρπαστικό σε αυτήν την προσέγγιση είναι το γεγονός ότι μπορούμε πραγματικά να διορθώσουμε ένα ελαττωματικό γονίδιο σε ένα ζωναντό ενήλικο ζώο», ανπέφερε ο βασικός συντάκτης της έκθεσης των επιστημόνων, δρ Daniel Anderson.
Επίσης, η μέθοδος αυτή θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την ανάπτυξη οργάνων που θα χρησιμοποιούνται για τη δοκιμή φαρμάκων, αλλά και για να διορθώσει γονιδιακά προβλήματα σε ανθρώπινα έμβρυα που χρησιμοποιούνται στην εξωσωματική γονιμοποίηση, προκειμένου να αποφεύγονται οι γενετικές διαταραχές προτού το παιδί γεννηθεί.
Το τελευταίο έχει προκαλέσει ήδη αρκετές αντιδράσεις, ωστόσο ο Νομπελίστας καθηγητής Craig Mello σε πρόσφατο άρθρο του στον Independent έκανε λόγο για θρίαμβο της επιστήμης, καθώς η μέθοδος αυτή θα μπορεί να χρησιμοποιηθεί και στη γεωργία.
