Της Ανθής Αγγελοπούλου
Ένας υπό διερεύνηση αναστολέας της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTKi) της Sanofi, ένας από του στόματος, εκλεκτικός μικρομοριακός παράγοντας που διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, πέτυχε τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε μια κλινική μελέτη Φάσης 2b που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του σε συμμετέχοντες με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Ο αναστολέας της BTK (SAR442168) μείωσε σημαντικά την ενεργότητα της νόσου που σχετίζεται με την πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ), όπως αποτυπώθηκε βάσει μαγνητικής απεικόνισης (MRI).
Ο αναστολέας της BTK ρυθμίζει τόσο τα ανοσοκύτταρα που είναι υπεύθυνα για την επίκτητη ανοσία (ενεργοποίηση των Β κυττάρων) όσο και τα ανοσοκύτταρα που είναι υπεύθυνα για την εγγενή ανοσία (μικρογλοιακά κύτταρα του ΚΝΣ). Τα κύτταρα αυτά θεωρείται ότι συνδέονται με τη νευροφλεγμονή και τη νευροεκφύλιση στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό, ένα φαινόμενο του οποίου η κλινική σημασία βρίσκεται υπό έρευνα.
Στη μελέτη Φάσης 2b, οι ασθενείς ανέχτηκαν καλώς το νέο φάρμακο ενώ δεν παρατηρήθηκαν συμβάντα ασφάλειας που να προκαλούν ανησυχία για την περαιτέρω έρευνα, καθώς αναφέρθηκε μόνο μία σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια (υποτροπή της ΠΣ) σε έναν ασθενή που έλαβε θεραπεία με SAR442168 για χρονικό διάστημα 12 εβδομάδων. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) ήταν πονοκέφαλος (3 έως 13%), λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (3 έως 6%) και ρινοφαρυγγίτιδα (3 έως 9%).
Αυτή τη στιγμή, ο αναστολέας της BTK, SAR442168, βρίσκεται υπό κλινική ανάπτυξη, και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν επιβεβαιωθεί από καμία ρυθμιστική αρχή.
Αξίζει να σημειωθεί, ότι στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, περίπου 1,2 εκατομμύρια άνθρωποι έχουν διαγνωσθεί με ΠΣ, μία απρόβλεπτη, χρόνια νόσο που επιτίθεται στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Παρόλο που υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες, πολλοί ασθενείς με ΠΣ συνεχίζουν να συσσωρεύουν αναπηρία, μεταβαίνοντας σε προϊούσα μορφή της νόσου για την οποία οι διαθέσιμες θεραπείες είναι περιορισμένες ή ανύπαρκτες.
