Της Ανθής Αγγελοπούλου
Σημαντικά νέα από τη μελέτη Believe για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept-aamt στη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) ανακοίνωσε η Bristol-Myers Squibb και η Acceleron Pharma.
Τα αποτελέσματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine και σύμφωνα με αυτά το κλινικό όφελος του luspatercept-aamt, της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για την αναιμία που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία στις ΗΠΑ ήταν σημαντικό καθώς παρατηρήθηκε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) από την έναρξη της μελέτης (με μείωση τουλάχιστον δύο μονάδων) κατά τις εβδομάδες 13-24, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, πετυχαίνοντας το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης.
Η μελέτη πέτυχε επίσης όλα τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) κατά τις εβδομάδες 37-48 και μείωση κατά >50% κατά τις εβδομάδες 13-24 ή τις εβδομάδες 37-48.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) οποιουδήποτε βαθμού που εμφανίστηκαν σε ποσοστό μεγαλύτερο του 5% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο, ήταν οστικό άλγος (19,7% έναντι 8,3%), αρθραλγία (19,3% έναντι 11,9%), ζάλη (11,2% έναντι 4,6%), υπέρταση (8,1% έναντι 2,8%) και υπερουριχαιμία (7,2% έναντι 0%).
Ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 οφειλόμενες στη θεραπεία αναφέρθηκαν σε μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο (29,1% έναντι 15,6%).
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 που αναφέρθηκαν με το luspatercept-aamt ήταν αναιμία (3,1% έναντι 0%), αυξημένη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ (2,7% έναντι 0,9%) και υπερουριχαιμία (2,7% έναντι 0%) σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.
Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% των ασθενών που λάμβαναν luspatercept-aamt και στο 5,5% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.
Τα αποτελέσματα αυτά οδήγησαν στην έγκριση του luspatercept-aamt από τον FDA τον Νοέμβριο του 2019 για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Το luspatercept-aamt δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) σε ασθενείς που έχουν ανάγκη άμεσης διόρθωσης της αναιμίας.
Να σημειωθεί ότι στην Ελλάδα συμμετείχαν στη μελέτη BELIEVE 5 ερευνητικά κέντρα:
- Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, Γ.Ν.Α “Λαϊκό”, Αθήνα
- Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Α’ Παιδιατρική Κλινική, ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα
- Μονάδα Θαλασσαιμίας, Β΄ Παθολογική Κλινική, Γ.Ν.Θ “Ιπποκράτειο”, Θεσσαλονίκη
- Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας, Τμήμα Γενικής Παθολογίας, Π.Γ.Ν. Πατρών, Ρίο
- Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Γ.Ν.Α «Γ. Γεννηματάς», Αθήνα
