Για την εφαρμογή οριζόντιων μέτρων «δημοσιονομικής προσαρμογής» και τον αντίκτυπο που έχουν στην έρευνα και παραγωγή ορφανών φαρμάκων, αλλά και της φαρμακευτικής καινοτομίας ευρύτερα, καθώς και τις παθογένειες του συστήματος διαπραγμάτευσης και αποζημίωσης στην Ελλάδα μάς μιλά ο κ. Μαργαρός.

Τα κανονιστικά πρότυπα για Έρευνα και Ανάπτυξη (Ε&Α) είναι εξίσου υψηλά (και ακόμη υψηλότερα) για τα ορφανά φάρμακα

Είναι αλήθεια ότι τα κανονιστικά πρότυπα που απαιτούνται για την άδεια κυκλοφορίας στις περιπτώσεις των ορφανών φαρμάκων είναι σαφώς υψηλότερα. Τα ορφανά φάρμακα είναι υποχρεωμένα εκ του ρυθμιστικού πλαισίου να «κερδίσουν» περισσότερες «κανονιστικές μάχες». Ουσιαστικά πρέπει να αποδείξουν ότι όχι μόνο πληρούν όλα εκείνα τα αυστηρά κριτήρια τα οποία εφαρμόζονται στα μη ορφανά φάρμακα, αλλά επιπρόσθετα πρέπει να αποδείξουν ότι πληρούν κι άλλα σημαντικά κριτήρια ώστε να λάβουν τον χαρακτηρισμό του ορφανού. Τα επιπρόσθετα κριτήρια αυτά σηματοδοτούν αλλά και τεκμαίρουν πολλαπλώς τα σημαντικά σημεία της καινοτομίας και της αξίας που τα ορφανά φάρμακα φέρουν, όπως: α) το σημαντικό επιπρόσθετο όφελος για τους ασθενείς που πάσχουν από τααντίστοιχα σπάνια νοσήματα, β) η προϋπάρχουσα ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη της συγκεκριμένης σπάνιας ασθένειας αλλά και άλλα. Ταυτόχρονα τα ορφανά φάρμακα αποτελούν κινητήρια δύναμη στη φαρμακευτική καινοτομία δίνοντας μεγάλη ώθηση στην Ε&Α νέωνφαρμακευτικών προϊόντων στους τομείς των γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών. Είναι χαρακτηριστικό ότι το 80% των «Προηγμένων Θεραπειών» που έχουν εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων και κυκλοφορούν στην Ε.Ε. είναι Ορφανά Φάρμακα. 

Η Ε.Ε. ενθαρρύνει την Ε&Α για τα φάρμακα των σπάνιων ασθενειών;

Η E.E. και η Commission αντιλαμβανόμενες πλήρως τις δυσκολίες που διέπουν την Ε&Α ορφανών φαρμάκων για τη θεραπεία σπάνιων νοσημάτων που αφορούν πολύ περιορισμένους αριθμούς ασθενών, έχει ενεργοποιήσει από το 2000 το orphan designation programme, το οποίο προβλέπει κάποια συγκεκριμένα κίνητρα. Η παροχή κινήτρων είναι μια παγκόσμια βέλτιστη πρακτική και παρατηρείται ότι μεγάλος αριθμός ρυθμιστικών οργανισμών σε όλο τον πλανήτη έχουν προχωρήσει στη θεσμοθέτηση ανάλογων πρωτοβουλιών με σκοπό την ενίσχυση της Ε&Α για τα ορφανά φάρμακα.  Είναι σαφές όμως ότι στην πραγματικότητα η παροχή κινήτρων μόνο σε επίπεδο EMA στην Ε.Ε. προφανώς και δεν αρκεί. Τα κράτη-μέλη αφενός έχουν επίσης ευθύνη να παρέχουν κίνητρα στο επίπεδο των εθνικών διαδικασιών τους. Αφετέρου οφείλουν να υιοθετούν πρακτικές και να λαμβάνουν αποφάσεις οι οποίες ευθυγραμμίζονται με τις αντίστοιχες κατευθυντήριες γραμμές της Commission με γνώμονα την εξασφάλιση της βιωσιμότητας των ορφανών φαρμάκων και εν τέλει της ίδιας της πρόσβασης των ασθενών κι όχι το αντίθετο.   Στην Ελλάδα, σε αντίθεση με πολλές άλλες χώρες της Ε.Ε., οι ρυθμιστικοί φορείς δεν έχουν προχωρήσει ως όφειλαν στη δημιουργία ενός σαφούς πλαισίου παροχής κινήτρων σε εθνικό επίπεδο.  Ατυχώς η κατεύθυνση της χώρας μας σε αυτό το ζήτημα είναι μάλλον εκ διαμέτρου αντίθετη. Έχει επιλεγεί κατά κυρίαρχο λόγο η εφαρμογή οριζόντιων μέτρων «δημοσιονομικής προσαρμογής» τα οποία κτυπούν καίρια τη βιωσιμότητα των ορφανών φαρμάκων -αλλά και της φαρμακευτικής καινοτομίας εν γένειμε πληττόμενους τελικά τους ίδιους τους ασθενείς. Από αυτή την έλλειψη στρατηγικού σχεδιασμού και την απουσία ορθών πολιτικών βέβαια δεν πλήττονται μόνο οι ασθενείς της χώρας μας. Δεν πρέπει να αγνοούμε ότι τα κτυπήματα που δέχεται το «υγιές επιχειρείν» ακόμα και σε μια χώρα όπως η Ελλάδα μπορεί να έχει επιπτώσεις τελικώς σε παγκόσμιο επίπεδο. Χαρακτηριστικότατο παράδειγμα αποτελεί η καταγεγραμμένη επίπτωση της -παρωχημένης φιλοσοφίας- τιμολόγησης των φαρμακευτικών προϊόντων στη χώρα μας. Η «εμμονή» στις ιδιαίτερα χαμηλές τιμές των πρωτότυπων φαρμάκων στην Ελλάδα επηρεάζουν άμεσα κι έμμεσα σωρεία άλλων χωρών, ακόμα και πέρα κι από τα όρια της Ε.Ε. με ό,τι αυτό συνεπάγεται. Ταυτόχρονα αυτή η φιλοσοφία της πίεσης των φαρμακευτικών προϊόντων και στο επίπεδο των «τιμών Λίστας» έχει αμφισβητήσιμη αξία, ειδικά δεδομένης της ενεργοποίησης της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης κι επιπρόσθετα εν γένει έχει σαφώς περιορισμένη αποτελεσματικότητά αφού οι τιμές αποζημίωσης των φαρμάκων είναι αυτές που έχουν επίπτωση στη δαπάνη των Ασφαλιστικών Ταμείων κι όχι οι τιμές Λίστας.

Αποτελεί κοινό τόπο εδώ και δεκαετίες ότι για να διασφαλιστεί η βιωσιμότητα των ορφανών φαρμάκων και η πρόσβαση των ασθενών με σπάνια νοσήματα σε αυτά, είναι αναγκαία η παροχή κινήτρων τόσο σε παγκόσμιο/ευρωπαϊκό επίπεδο όσο και σε εθνικό επίπεδο.  Παρόλα αυτά η ισχύουσα πραγματικότητα σε εθνικό επίπεδο απέχει σημαντικά από αυτό που θα αποκαλούσαμε ως ένα «υγιές ή φιλικό περιβάλλον» για τα ορφανά φάρμακα, ενώ ταυτόχρονα πιθανότατα αυτό ισχύει και για τους ασθενείς με σπάνια νοσήματα. Οιλόγοι που τεκμαίρουν αυτό το συμπέρασμα είναι πολλοί και έχουν αναγνωρισθεί ήδη από τους εμπλεκόμενους εταίρους στο χώρο της Υγείας αλλά και του Φαρμάκου. Συνεπώς, λαμβάνοντας υπόψη όλα τα δεδομένα, αποτελεί λογικό παράδοξο και δεν είναι δυνατό να τεθούν υπό συζήτηση ταυτόχρονα οι όροι «βιώσιμες» και «εκπτώσεις» στην Ελλάδα υπό τις παρούσες συνθήκες. Για να εφαρμοστεί μια έκπτωση -υπό βιώσιμο τρόπο!- θα πρέπει πρώτα να εξασφαλίζεται εξ αρχής η βιωσιμότητα του ορφανού φαρμάκου. Εάν δεν εξασφαλίζεται αυτή η καθόλα αναγκαία βιωσιμότητα τότε δεν είναι λογικό να συζητάμε για την εφαρμογή επιπρόσθετων αντικινήτρων -όπως π.χ. η εφαρμογή επιπρόσθετων εκπτώσεων- και μάλιστα με τρόπο βιώσιμο. Τέλος είναι ιδιαίτερα σημαντικό να γίνει κατανοητό και το γενικότερο πλαίσιο και υπό δημοσιονομικούς όρους μιας και ο δημόσιος διάλογος επεκτείνεται και σε αυτό το πεδίο. Η αποζημίωση των εξωνοσοκομειακών ορφανών φαρμάκων συνιστά μόλις το ~3% της συνολικής εξωνοσοκομειακής δαπάνης (για το έτος 2019 και βάσει προβλέψεων και για το έτος 2020). Το δεδομένο αυτό οφείλει να λαμβάνεται υπόψη τόσο στο πλαίσιο πραγματοποίησης του δημόσιου διαλόγου για το θέμα αυτό όσο όμως και κατά την ανάπτυξη μιας αποτελεσματικής στρατηγικής και ουσιαστικής στοχοθεσίας για την επίτευξη ρεαλιστικών εξοικονομήσεων στο χώρο του φαρμάκου. 

Η διαπραγμάτευση βοηθά ή όχι στην πρόσβαση των φαρμάκων αυτών;

«Η διαπραγμάτευση μπορεί να διαδραματίσει κομβικό ρόλο στην ταχύτητα πρόσβασης των ασθενών με σπάνια νοσήματα.  Χαρακτηριστικό παράδειγμα προς μίμηση αποτελεί η Γερμανία, η οποία απολύτως δικαιολογημένα κατευθύνει τα ορφανά φάρμακα προς τη διαδικασία διαπραγμάτευσης απευθείας μετά τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας στην Ε.Ε. χωρίς να απαιτεί τοπική αξιολόγηση ΗΤΑ. Δεν είναι εξάλλου διόλου τυχαία η «πρωτιά» της Γερμανίας μεταξύ των χωρών της Ε.Ε. στην αποζημίωση των ορφανών φαρμάκων. Γράφημα

Το ερώτημα που τίθεται είναι αν οι πολιτικές για τα ορφανά φάρμακα είναι προς τη σωστή κατεύθυνση;

«Είναι αποτυπωμένο με πολλαπλούς τρόπους και πλέον αποδεκτό από όλους τους εμπλεκόμενους εταίρους ότι οι πολιτικές για τα Ορφανά Φάρμακα σε πανευρωπαϊκό επίπεδο δεν έχουν φέρει τα επιθυμητά θετικά αποτελέσματα με ό,τι αυτό θα συνεπαγόταν στην πρόσβαση των ασθενών και στην ενδυνάμωση της Ε&Α. Ενδεικτικό της κατάστασης είναι ότι η Commission θέλει να εκκινήσει εκ νέου τον δημόσιο διάλογο ώστε να καταλήξει σε κοινά αποδεκτές προτάσεις ώστε να υπάρχει πρόοδος στο θέμα αυτό. Η χώρα μας δεν διαφοροποιείται δυστυχώς από αυτόν τον γενικότερο «κανόνα». Αντίθετα μάλλον κι επιεικώς μπορεί εύκολα να θεωρηθεί, από όλα τα υπάρχοντα δεδομένα, ότι μάλιστα υπάρχει άμεση ανάγκη για ενέργειες προς τη σωστή κατεύθυνση. Για παράδειγμα όχι μόνο πρέπει άμεσα να επικαιροποιηθεί το παρωχημένο Εθνικό Σχέδιο Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις με ανοικτό και εποικοδομητικό διάλογο με όλους τους εταίρους και κυρίως τους ασθενείς, αλλά να εφαρμοστεί και στην πράξη.  Επιπρόσθετα πρέπει να βρεθούν νέοι αποτελεσματικοί μέθοδοι χρηματοδότησης της φαρμακευτικής δαπάνης, αλλά επίσης και να υιοθετηθούν εξορθολογισμένες πρακτικές για την επίτευξη εξοικονομήσεων σε ρεαλιστικά επίπεδα. Είναι εξαιρετικά παράδοξο το γεγονός ότι σε παγκόσμιο επίπεδο αλλά και στο επίπεδο της Commission αναζητείται ένα νέο πλαίσιο παροχής κινήτρων για τα ορφανά φάρμακα, ενώ ταυτόχρονα στη χώρα μας επιβάλλονται υποχρεωτικές επιστροφές (clawback, rebates κ.ά.) που φτάνουν σε επίπεδα άνω του 50%. Κι όλα αυτά, την ίδια ώρα που μάλιστα για τα νέα ορφανά φάρμακα ζητούνται επιπρόσθετες εκπτώσεις μέσω της Διαδικασίας της Διαπραγμάτευσης χωρίς σαφή όρια. Είναι πλέον η ώρα να σταματήσουμε να διεκδικούμε τις λάθος «πρωτιές» στις στατιστικές και στα διαγράμματα της Ε.Ε. και του OECD και να εξαντλήσουμε την εφευρετικότητά μας στην εύρεση βιώσιμων λύσεων και στρατηγικών μέσα από τη συνεργασία όλων των εμπλεκόμενων μερών μέσω του παραγωγικού διαλόγου.

Υπάρχουν καθυστερήσεις στις διαδικασίες στην Ελλάδα;

Σαφώς και υπάρχουν καθυστερήσεις στις διαδικασίες αξιολόγησης κι αποζημίωσης στην Ελλάδα. Αυτό είναι ένα γεγονός που δεν το αμφισβητεί κανείς πλέον, αλλά το αντίθετο. Εξάλλου οι καθυστερήσεις αυτές έχουν αποτυπωθεί ποικιλοτρόπως μέσω διαφορετικών δεικτών μέτρησης. Θα πρέπει ωστόσο να τονιστεί το γεγονός ότι γίνονται φιλότιμες προσπάθειες από τους εμπλεκόμενους φορείς (με πρωτεργάτες τις Επιτροπές ΗΤΑ και Διαπραγμάτευσης) στο να υπάρξει βελτίωση επί των παρατηρούμενων καθυστερήσεων. Ειδικότερα μετά τη νομοθέτηση στοχευμένων αλλαγών στο υφιστάμενο πλαίσιο υπήρξε πρόοδος και επιταχύνθηκαν κάποιες διαδικασίες. Ωστόσο, τόσο για τα ορφανά φάρμακα όσο και συνολικά για τα νέα πρωτότυπα φάρμακα γενικώς, οι καθυστερήσεις είναι μεγάλες και συνεχίζουν να υφίστανται. Είναι ενδεικτικό εξάλλου το γεγονός ότι καταστρατηγείται στη χώρα μας τόσο η Ευρωπαϊκή Οδηγία της ολοκλήρωσης των σχετικών διαδικασιών Τιμολόγησης κι Αποζημίωσης από τα κράτη-μέλη εντός 180 ημερών το μέγιστο όσο και η τοπική νομοθεσία που προβλέπει το ίδιο χρονικό πλαίσιο. Η αρνητική επίδραση των παθογενειών του συστήματός μας είναι πλέον ορατές κι αποτυπώνονται και στη γενικότερη πρόσβαση των ασθενών στην Ελλάδα στο φάρμακο σε σχέση με τον αντίστοιχο ευρωπαϊκό μέσο όρο. Υπάρχουν προτάσεις και καλές πρακτικές τις οποίες θα μπορούσαμε να δανειστούμε από άλλες χώρες της Ε.Ε. με μεγαλύτερη εμπειρία ώστε να βοηθηθούν οι Επιτροπές ΗΤΑ και Διαπραγμάτευσης στο απαιτητικό έργο τους και να επιταχυνθούν οι διαδικασίες προς όφελος όλων των εταίρων και φυσικά των ασθενών. Για παράδειγμα σε πολλές χώρες του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου σε επίπεδο HTA αξιοποιούνται διαδικασίες πρώιμου διαλόγου και πρώιμης υποβολής αιτημάτων αποζημίωσης φαρμάκων από τις φαρμακευτικές εταιρείες με ό,τι θετικό αυτό συνεπάγεται. Σε επίπεδο διαπραγματεύσεων έχουμε πολλά θετικά σημεία να υιοθετήσουμε από τη γειτονική μας Ιταλία, μια χώρα η οποία κάνει «πρωταθλητισμό» στις Διαπραγματεύσεις αρκετά χρόνια. Δεν υπάρχει κανένας λόγος για να μην κοιτάξουμε γύρω μας ως χώρα, να υιοθετήσουμε τις καλές πρακτικές άλλων χωρών αντί να ανακαλύπτουμε τον τροχό εξαρχής και μάλιστα με τον πιο επίπονο τρόπο.

Ποια είναι τα βήματα που πρέπει να γίνουν στην Ελλάδα προκειμένου να διευκολυνθεί η πρόσβαση των ασθενών σε ορφανά φάρμακα;

Φυσικά κι υπάρχει αριθμός επιμέρους προτάσεων-βημάτων που πρέπει και μπορούν να λάβουν χώρα στην Ελλάδα προκειμένου να διευκολυνθεί η πρόσβαση των ασθενών στα ορφανά φάρμακα υπό βραχυπρόθεσμο χρονικό ορίζοντα. Ενδεικτικά μπορώ να αναφέρω: α) τη θεσμοθέτηση κινήτρων για τα ορφανά φάρμακα σε εθνικό επίπεδο, β) την εισαγωγή ειδικότερων διαδικασιών σε επίπεδο ΗΤΑ, Διαπραγμάτευσης και Τιμολόγησης που θα σέβονται και θα ευθυγραμμίζονται με τις αντίστοιχες ευρωπαϊκές οδηγίες και πρωτοβουλίες, γ) τη δημιουργία Μητρώων και τη μέγιστη εκμετάλλευση όλων των διαθέσιμων Real World Data κι επιτέλους δ) να αναθεωρήσουμε την άκριτη επιβολή οριζόντιων μέτρων στα ορφανά φάρμακα όπως π.χ. οι αυτόματες επιστροφές και να υιοθετήσουμε τις καλές πρακτικές που εφαρμόζουν χώρες όπως η Γαλλία, η Ιταλία, το Βέλγιο, η Ισπανία αλλά και άλλες. Πιστεύω ακράδαντα όμως ότι πρέπει να σταματήσουμε άμεσα να λειτουργούμε με μια λογική βραχυπρόθεσμου σχεδιασμού. Για να διευκολυνθεί η πρόσβαση των ασθενών σε ορφανά φάρμακα αλλά και να προχωρήσουμε σε βιώσιμες λύσεις θα πρέπει καταρχάς να καταστρωθεί μια ολοκληρωμένη Εθνική Στρατηγική που ως κεντρικό στόχο θα έχει ακριβώς αυτό.  Μέσα από τον διάλογο όλων των εμπλεκόμενων μερών κι εταίρων οφείλουμε ναπροσδιορίσουμε και να συμφωνήσουμε όχι μόνο στη εν λόγω Εθνική Στρατηγική που θα επιλέξουμε να ακολουθήσουμε αλλά και τους επιμέρους στόχους, τις τακτικές τις οποίες θα ακολουθήσουμε αλλά και τον χρονοδιάγραμμα εντός του οποίου θα επιτύχουμε τους στόχους αυτούς. Και πάλι θα πω ότι δεν υπάρχει λόγος να ανακαλύψουμε τον τροχό. Θα μπορούσε κάλλιστα να αποτελέσει βάση κι αφετηρία του διαλόγου το προ-υπάρχων Εθνικό Σχέδιο Δράσης για τις Σπάνιες Παθήσεις ώστε να επιταχυνθούν οι διαδικασίες.  

Ποιος πρέπει να είναι ο ρόλος των ασθενών στις διαδικασίες αυτές;

Οι ασθενείς πρέπει να έχουν ενεργό ρόλο και συμμετοχή σε κάθε διαδικασία που τους αφορά. Είναι αδιανόητο για πολλαπλούς λόγους αλλά και μεθοδολογικά εσφαλμένο να μην υπάρχει η εκπροσώπηση και η φωνή των τελικών ληπτών των υπηρεσιών (δηλαδή των ασθενών) στις διαδικασίες λήψης αποφάσεων σε όλα τα επίπεδα, είτε αυτές αφορούν στο φάρμακο είτε στη δημιουργία ενός σύγχρονου πλαισίου παροχής υπηρεσιών υγείας. Απαραίτητη προϋπόθεση όμως είναι η ενδυνάμωση των ασθενών μέσα κι από την κατάλληλη εκπαίδευσή τους ώστε να μεγιστοποιηθεί το όφελος από τη συνεισφορά και τη συμμετοχή τους. Στο τέλος της ημέρας, η Ελλάδα είναι η χώρα στην οποία γεννήθηκε η Δημοκρατία. Εξακολουθεί να είναι -αυτονόητο- χρέος της οποιασδήποτε ευνομούμενης πολιτείας η συμμετοχή των πολιτών της στη λήψη των αποφάσεων, υιοθετώντας στάση πλήρους διαφάνειας και λογοδοσίας. Δεν πρέπει τέλος να ξεχνάμε ότι αυτοδίκαια οι ασθενείς με σπάνια νοσήματα έχουν δικαίωμα σε ισότιμη πρόσβαση και στην ίδια ποιότητα υπηρεσιών υγείας κι ειδικά σε ένα κράτος που τα τελευταία χρόνια κάνει πρωταθλητισμό στη φορολόγηση των πολιτών του αλλά κι εφαρμόζει το μοντέλο του Διανεμητικού Συστήματος Κοινωνικής Ασφάλισης.