Μια νέα συνδυαστική θεραπεία που ανέπτυξαν επιστήμονες στις ΗΠΑ ανοίγει τον δρόμο για την πιο αποτελεσματική αντιμετώπιση των γενετικών προβλημάτων που προκαλούν τύφλωση.
Μια νέα συνδυαστική θεραπεία που ανέπτυξαν επιστήμονες στις ΗΠΑ ανοίγει τον δρόμο για την πιο αποτελεσματική αντιμετώπιση των γενετικών προβλημάτων που προκαλούν τύφλωση.
Επιστήμονες από το Κρατικό Πανεπιστήμιο Μίσιγκαν κατάφερε να θεραπεύσει την αχρωματοψία σε σκυλιά, γι’ αυτό και πλέον πιστεύουν ότι θα μπορέσουν σύντομα να αποκαταστήσουν την όραση τόσο σ’ αυτά, όσο και στον άνθρωπο.
Οι επιστήμονες εξέλιξαν μια θεραπεία που είχαν αναπτύξει πριν από τρία χρόνια για την αχρωματοψία, την οποία ανέστρεψαν στα σκυλιά αντικαθιστώντας ένα γονίδιο που ευθύνεται γι’ αυτήν. Ωστόσο, αυτή η θεραπεία είχε αποτέλεσμα μόνο σε σκυλιά ηλικίας ενός έτους, γεγονός που έκανε τους επιστήμονες να αναζητήσουν τρόπους για να την εξελίξουν.
Οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι στα μεγαλύτερα σε ηλικία σκυλιά, τα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς που επεξεργάζονται τα χρώματα και το φως (φωτοϋποδοχείς) είχαν αρχίσει να φθείρονται. «Η γονιδιακή θεραπεία λειτουργεί μόνο όταν το μη λειτουργικό κύτταρο που έχει επηρεαστεί εξαρχής από την ασθένεια, δεν έχει φθαρεί πολύ», εξηγεί στην ανακοίνωση των επιστημόνων ο επικεφαλής της ομάδας, δρ Andras Komaromy. «Έτσι, σκεφτήκαμε να προχωρήσουμε την έρευνά μας. Αν καταστρέφαμε επιλεκτικά τα κύτταρα που έχουν υποστεί βλάβη και τα αφήναμε να αναπτυχθούν ξανά με τη βοήθεια της γονιδιακής θεραπείας, προφανώς θα προέκυπταν νέα κύτταρα, τα οποία ίσως μπορούσαν να ανταποκριθούν σ’ αυτήν».
Η νέα θεραπεία χορηγήθηκε σε σκυλιά ηλικίας από ενός έως τριών ετών που είχαν αχρωματοψία. Προτού αντικαταστήσουν το γονίδιο, οι επιστήμονες χορήγησαν σε ορισμένα σκυλιά την πρωτεΐνη CNTF, την οποία χρησιμοποιεί το κεντρικό νευρικό σύστημα για να διατηρήσει τα κύτταρα υγιή. Οι επιστήμονες τους χορήγησαν μια αρκετά μεγάλη δόση, η οποία κατέστρεψε εν μέρει τους φωτοϋποδοχείς, αλλά παράλληλα επέτρεψε την ανάπτυξη νέων.
«Το αποτέλεσμα ήταν εκπληκτικό, αφού όλα τα σκυλιά που έλαβαν τη συνδυαστική θεραπεία ανταποκρίθηκαν θετικά», είπε ο δρ Komaromy. «Με βάση αυτά τα αποτελέσματα, μπορούμε να μιλάμε για μια νέα προσέγγιση της θεραπείας του αμφιβληστροειδούς. Η επιλογή της μίας θεραπείας ίσως δεν είναι αρκετή για να αναστρέψει την απώλεια της όρασης, αλλά η συνδυαστική μεγιστοποιεί την επιτυχία».
Τα αποτελέσματα της έρευνας δημοσιεύονται στην ηλεκτρονική έκδοση του επιστημονικού περιοδικού Molecular Therapy.