Η πανδημία μπορεί να μας έκλεισε στο σπίτι για ένα μεγάλο χρονικό διάστημα, ανακόπτοντας την όποια επαγγελματική δραστηριότητα, ωστόσο δεν κατάφερε να ανακόψει την καινοτομία, την έρευνα και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων και τεχνολογιών υγείας που στόχο έχουν την επιμήκυνση αλλά και την καλυτέρευση της ποιότητας ζωής των ασθενών.
Η πανδημία μπορεί να μας έκλεισε στο σπίτι για ένα μεγάλο χρονικό διάστημα, ανακόπτοντας την όποια επαγγελματική δραστηριότητα, ωστόσο δεν κατάφερε να ανακόψει την καινοτομία, την έρευνα και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων και τεχνολογιών υγείας που στόχο έχουν την επιμήκυνση αλλά και την καλυτέρευση της ποιότητας ζωής των ασθενών.
Ένα νέας γενιάς σύστημα χορήγησης ινσουλίνης
Σήμανση CE (Conformite Europeenne) έλαβε το MiniMed™ 780G της Medtronic, το οποίο είναι ένα υβριδικό σύστημα αντλίας ινσουλίνης κλειστού βρόγχου επόμενης γενιάς, για τη θεραπεία του Διαβήτη Τύπου 1 σε άτομα ηλικίας από 7 έως 80 ετών. Τα δεδομένα τριών δοκιμών με τη χρήση του προηγμένου Υβριδικού Συστήματος Κλειστού Βρόγχου Επόμενης Γενιάς της Medtronic, παρουσιάστηκαν στο 80ό Επιστημονικό Συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης Διαβήτη. Το σύστημα αυτό με τη βοήθεια του αλγόριθμου SmartGuard™ αυτοματοποιεί τη χορήγηση τόσο της βασικής ινσουλίνης όσο και των διορθωτικών δόσεων (boluses) κάθε 5 λεπτά, βοηθώντας τα άτομα με διαβήτη να αποφύγουν τα υψηλά και χαμηλά επίπεδα γλυκόζης, με μεγαλύτερη ευκολία. Ουσιαστικά, επιτρέπει την εξατομίκευση των στόχων γλυκόζης με ένα ρυθμιζόμενο χαμηλό στόχο έως και 100 mg/dL -χαμηλότερα από οποιοδήποτε άλλο προηγμένο υβριδικό σύστημα κλειστού βρόγχου- και είναι σχεδιασμένο να βοηθά στη σταθεροποίηση των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα και να βελτιώνει περαιτέρω τη γλυκαιμική ρύθμιση. Επιπρόσθετα του αυτοματοποιημένου αλγορίθμου, ο οποίος ενσωματώνει τεχνολογία από την DreaMed Diabetes, το Σύστημα MiniMed 780G έχει σχεδιαστεί ώστε να είναι εύχρηστο, απαιτώντας μικρότερη συμμετοχή από τον χρήστη. Με την προσθήκη της Bluetooth? συνδεσιμότητας, το Σύστημα MiniMed 780G επιτρέπει στους χρήστες και στους φροντιστές της υγείας τους να δουν σε πραγματικό χρόνο πληροφορίες για τις τιμές και τις τάσεις των επίπεδων γλυκόζης, μέσω εφαρμογών σε συμβατά με iOS και Android κινητά τηλέφωνα και συσκευές. Επιπλέον, οι φροντιστές υγείας θα ανακαλύψουν ότι η διαχείριση των δεδομένων των ασθενών στο σύστημα είναι απλή, καθώς απαιτούνται μόνο ελάχιστες ρυθμίσεις για τη βέλτιστη χρήση της τεχνολογίας. Να σημειωθεί ότι η εμπορική διανομή του MiniMed™ 780G αναμένεται να ξεκινήσει το φθινόπωρο σε επιλεγμένες χώρες της Ευρώπης, μεταξύ των οποίων και η Ελλάδα.
Θετικά νέα για τους ασθενείς με κυστική ίνωση
Θετική γνωμοδότηση έλαβε το φάρμακο «Kaftrio» (Trikafta) που «παγώνει» την Κυστική Ίνωση, από τον EMA, φέρνοντας ένα βήμα πιο κοντά την έγκριση κυκλοφορίας του που αναμένεται το επόμενο 2μηνο. Ο ΕΜΑ ανακοίνωσε θετική γνωμοδότηση υπέρ της έγκρισης του θεραπευτικού συνδυασμού «Kaftrio» (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) μαζί με «Kalydeco» (ivacaftor) σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function). Ο θεραπευτικός αυτός συνδυασμός θα χορηγείται σε ασθενείς άνω των 12 ετών που φέρουν μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (minimal function) όπως επίσης και σε αυτούς που θα φέρουν δύο μεταλλάξεις F508del (οι οποίοι ήδη μπορεί να λαμβάνουν τα προηγούμενα φάρμακα Kalydeco, Orkambi, Symkevi). Υπολογίζεται πως στην Ευρώπη ο αριθμός των επιλέξιμων ασθενών που φέρει μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας αγγίζει τους 10.000, καθιστώντας το θεραπευτικό αυτό συνδυασμόμοναδικό όπλο που στοχεύει στο αίτιο της πάθησης. Η γνωμοδότηση της CHMP δόθηκε μετά από λεπτομερή ανάλυση των δεδομένων που προέκυψαν από τις δύο μεγάλες μελέτες Φάσης 3 που έγιναν σε ασθενείς με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας. Η διπλή τυφλή μελέτη απευθυνόταν σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με μία μετάλλαξη F508del και μία ελάχιστης λειτουργίας, η οποία διήρκησε 24 εβδομάδες και η απευθείας συγκριτική κλινική μελέτη σύγκρινε τον τριπλό συνδυασμό Trikafta με τον συνδυασμό tezacaftor/ivacaftor σε άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω που έφεραν δύο μεταλλάξεις F508del και διήρκησε 4 εβδομάδες. Και οι δύο μελέτες έδειξαν σαφώς βελτιωμένη αναπνευστική λειτουργία στους ασθενείς όπως επίσης και καλή ανοχή του φαρμάκου. Ο Ευρωπαϊκός Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης CF Europe σε συνεργασία με τους Συλλόγους κάθε χώρας είχε αποστείλει επιστολές προς την Επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου (ΕΜΑ) ασκώντας πίεση για τη γρήγορη έγκριση του συγκεκριμένου φαρμάκου και αναδεικνύοντας την ανάγκη για άμεση πρόσβαση στη συγκεκριμένη επαναστατική θεραπεία που αφορά το 90% των ασθενών με Κ.Ι. παγκοσμίως.
Έγκριση από την Ε.Ε. έλαβε νέα θεραπεία για το πολλαπλό μυέλωμα
Έγκριση στο μονοκλωνικό αντίσωμα isatuximab το οποίο στοχεύει τον υποδοχέα CD38 στα κύτταρα του πολλαπλού μυελώματος, σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη έδωσε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή βασιζόμενη σε δεδομένα από την πρώτη τυχαιοποιημένη μελέτη Φάσης 3 (ICARIA-MM) που αξιολόγησε τη δράση του φαρμάκου. Σύμφωνα με τα ευρήματα η χρήση isatuximab σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη μείωσε στατιστικώς σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου κατά 40% σε σύγκριση με τον συνδυασμό πομαλιδομίδης και δεξαμεθαζόνης. Το isatuximab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (mAb), το οποίο συνδέεται σε έναν ειδικό επίτοπο του υποδοχέα CD38 στα κύτταρα του πολλαπλού μυελώματος. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή το ενέκρινε σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα, οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων της λεναλιδομίδης και ενός αναστολέα πρωτεασώματος, και εμφάνισαν εξέλιξη της νόσου με την τελευταία θεραπεία.
Η άδεια κυκλοφορίας της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το isatuximab ισχύει στα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στο Ηνωμένο Βασίλειο, την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Εκτός από την Ε.Ε., το isatuximab έχει επίσης εγκριθεί στις ΗΠΑ, στην Ελβετία, στον Καναδά και στην Αυστραλία σε συνδυασμό με πομαλιδομίδη και δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ορισμένων ενηλίκων με υποτροπιάζον ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα. Η αξιολόγηση του isatuximab συνεχίζεται σε πολλές κλινικές μελέτες Φάσης 3 σε συνδυασμό με τρέχουσες καθιερωμένες θεραπείες για το πολλαπλό μυέλωμα. Μελετάται επίσης για τη θεραπεία άλλων αιματολογικών κακοηθειών και συμπαγών όγκων. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του isatuximab σ’ αυτές τις παθήσεις δεν έχουν αξιολογηθεί πλήρως από καμία ρυθμιστική αρχή παγκοσμίως.
DEMO: Νέο σκεύασμα για την χρόνια υπερουριχαιμίας
Στο πλαίσιο ενίσχυσης του προϊοντικού χαρτοφυλακίου της με νέες δραστικές στην αγορά εκτός νοσοκομείου, η φαρμακοβιομηχανία DΕΜΟ ΑΒΕΕ κυκλοφόρησε πρόσφατα το νέο σκεύασμα Φεβουξοστάτης, ένα φάρμακο από του στόματος χορηγούμενο, για τη θεραπεία της χρόνιας υπερουριχαιμίας. Η υπερουριχαιμία είναι συχνή μεταβολική διαταραχή οφειλόμενη σε διαταραχές του μεταβολισμού των πουρινών/πυραμιδινών και ορίζεται ως η τιμή του ουρικού οξέος στο αίμα >6,7 mg/dl. Το ουρικό οξύ με τη μορφή κρυστάλλων ουρικού μονονατρίου απελευθερώνεται στο εσωτερικό των αρθρώσεων προκαλώντας την ουρική αρθρίτιδα. Το ουρικό οξύ είναι ένα φυσιολογικό προϊόν του μεταβολισμού των πουρινών, που περιέχονται στις τροφές, και αποβάλλεται από τους νεφρούς. Η υπερουριχαιμία οφείλεται είτε σε αυξημένη παραγωγή ουρικού οξέος είτε σε μειωμένη αποβολή από τους νεφρούς είτε σε συνδυασμό και των δύο αυτών μηχανισμών. Η φεβουξοστάτη επιτυγχάνει τη θεραπευτική του επίδραση μειώνοντας το ουρικό οξύ του ορού μέσω της επιλεκτικής αναστολής του ενζύμου Οξειδάση της ξανθίνης, που μετατρέπει την υποξανθίνη και την ξανθίνη (υποπροϊόντα των πουρινών) σε ουρικό οξύ, με τελικό αποτέλεσμα τη μείωση των επίπεδων του στο αίμα.
Αποτελεσματικό και ασφαλές το nusinersen
Αποτελεσματική και ασφαλής η θεραπεία με nusinersen σε ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA), όπως ανακοίνωσε πρόσφατα η Biogen. Τα αποτελέσματα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του nusinersen θα παρουσιαστούν στην 72η ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (American Academy of Neurology - AAN).
Το nusinersen είναι η μοναδική θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία που συνδυάζει μεγάλη εμπειρία στην καθημερινή κλινική πρακτική και το υψηλότερο επίπεδο κλινικής τεκμηρίωσης σε ένα ευρύ φάσμα πληθυσμού ασθενών. Έως τις 31 Μαρτίου 2020, περισσότεροι από 10.000 ασθενείς είχαν λάβει θεραπεία με nusinersen. Τα νεότερα δεδομένα για το φάρμακο αξιολόγησαν τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλειά του σε διαφορετικές ηλικιακές ομάδες και τύπους της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας. Στη μελέτη SHINE εντάχθηκαν 292 ασθενείς (βρέφη έως και έφηβοι) από πέντε προηγούμενες κλινικές μελέτες του nusinersen, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης ENDEAR. Τα νέα ευρήματα καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με nusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και 6,5 έτη. Το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας του nusinersen ήταν σταθερό σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και τύπων της SMA. Και σύμφωνα με τα νέα δεδομένα το nusinersen έχει κλινικά σημαντικό και διατηρούμενο θεραπευτικό όφελος σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που το έλαβαν θεραπεία για έως και 6,5 έτη.
Σημαντικές εξελίξεις στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας
Νέα γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία παρουσιάστηκε στο 25ο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Ένωσης Αιματολογίας (EHA25) από την bluebird bio. Πρόκειται για τα δεδομένα 3 μελετών φάσης ΙΙΙ που αφορούν σε μια γονιδιακή θεραπεία η οποία πέτυχε τη μείωση των μεταγγίσεων σε πολλούς ασθενείς με διάφορους γονοτύπους. Οι ασθενείς με γονότυπο TDT δεν παράγουν αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και δεν μπορούν να επιζήσουν χωρίς χρόνιες μεταγγίσεις. Αυτό σημαίνει απαραίτητες επισκέψεις σε νοσοκομείο ή κλινική για όλη τους τη ζωή και εξάρτηση από μια συχνά αναξιόπιστη παροχή αίματος, η οποία συνδυάζει τις προκλήσεις της διαχείρισης αυτής της ασθένειας. Η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της TDT προσθέτοντας λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-σφαιρίνης (βA-T87Q- γονίδιο σφαιρίνης) στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (αιμοσφαίρια) του ασθενούς (HSC). Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει ανάγκη για δότη HSC από άλλο άτομο, όπως απαιτείται για την αλλογενή μεταμόσχευση HSC (allo-HSCT). Αφού πλέον ένας ασθενής έχει το βA-T87Q-γονίδιο σφαιρίνης, έχει τη δυνατότητα να παράγει HbAT87Q, που είναι Hb που προέρχεται από γονιδιακή θεραπεία, σε επίπεδα που μπορεί να εξαλείψουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη για μεταγγίσεις. Συνολικά, 60 παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με όλους τους γονότυπους TDT έχουν υποβληθεί σε αυτή τη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία στις μελέτες Φάσης 1/2 Northstar (HGB204 και HGB-205) και στις μελέτες Φάσης 3 Northstar-2 (HGB-207) καθώς και Northstar-3 (HGB212) από τις 3 Μαρτίου 2020 και τα δεδομένα από αυτές έδειξαν ότι τόσο οι παιδιατρικοί ασθενείς και οι έφηβοι όσο και οι ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους εξαρτώμενους από τη μετάγγιση Β-Θαλασσαιμίας (TDT) πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα Hb (Hemoglobin) δηλαδή ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Nέος τρόπος έγχυσης φαρμάκου για την πολλαπλή σκλήρυνση
Ένα σημαντικό βήμα ως προς τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης αποτελεί η έγκριση νέου τρόπου έγχυσης του φαρμάκου ocrelizumab από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Το ocrelizumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει εκλεκτικά έναν συγκεκριμένο τύπο κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος, που ονομάζονται CD20- Β-λεμφοκύτταρα, που εκτιμάται ότι συμβάλλουν στην καταστροφή της μυελίνης (ουσίας που παίζει βασικό ρόλο στη μόνωση και υποστήριξη των νευρικώνκυττάρων) και στην αξονική βλάβη (στα νευρικά κύτταρα). Αυτή η καταστροφή των νευρικών κυττάρων μπορεί να οδηγήσει σε αναπηρία τα άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση. Βάσει των προκλινικών μελετών, το ocrelizumab δεσμεύεται στις CD20 επιφανειακές κυτταρικές πρωτεΐνες, που εκφράζονται σε ορισμένα Β κύτταρα, αλλά όχι στα αρχέγονα κύτταρα ή τα πλασματοκύτταρα, πράγμα που επιτρέπει σε σημαντικές λειτουργίες του ανοσοποιητικού συστήματος να μπορούν να διατηρηθούν. Το ocrelizumab, το οποίο χορηγείται δύο φορές τον χρόνο, για υποτροπιάζουσα ή πρωτοπαθώς προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση εγχεόταν σε 3,5 ώρες. Με τη νέα έγκριση ο χρόνος έγχυσης πλέον μειώνεται στις 2 ώρες. Και σύμφωνα με τους επιστήμονες, η βραχύτερη έγχυση μπορεί να διευκολύνει τόσοτους ασθενείς με Π.Σ όσο και τους επαγγελματίες υγείας να επιτύχουν τον τελικό στόχο της καθυστέρησης της εξέλιξης της νόσου. Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από την τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή υπομελέτη ENSEMBLE PLUS, η οποία κατέδειξε συνεπή αποτελέσματα ασφάλειας με τη συμβατική έγχυση του ocrelizumab, ενώ είχε προηγηθεί με βάση τα δεδομένα αυτά και η θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων του ΕΜΑ. Να σημειωθεί ότι πάνω από 160.000 ασθενείς παγκοσμίως λαμβάνουν το ocrelizumab, καθώς είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία που έχει εγκριθεί για ενήλικες ασθενείς που πάσχουν τόσο από υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης με ενεργό νόσο όσο κι από πρώιμη πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση. Και τώρα αναμένεται να ανακοινωθεί στις 14 Δεκεμβρίου 2020 και η απόφαση του FDA για τη νέα έγχυση του φαρμάκου.
Ερευνητική θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για τη νόσο Pompe
Η avalglucosidase alfa, η ερευνητική θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) της Sanofi, κατέδειξε κλινικώς σημαντική βελτίωση σε κρίσιμες εκδηλώσεις (αναπνευστική δυσλειτουργία και μειωμένη κινητικότητα) της νόσου Pompe όψιμης έναρξης, σύμφωνα μετα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3 που παρουσιάστηκε σε πρόσφατη επιστημονική εκδήλωση. Η avalglucosidase alfa πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο καταδεικνύοντας μη-κατωτερότητα όσον αφορά στη βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας σε σύγκριση με την alglucosidase alfa (καθιερωμένη θεραπεία) σε ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης. Αυτά τα δεδομένα θα αποτελέσουν τη βάση για την κατάθεση εγκριτικών φακέλων σε ρυθμιστικές αρχές ανά τον κόσμο, η οποία αναμένεται να πραγματοποιηθεί το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους. Ο FDA απέδωσε τον χαρακτηρισμό Καινοτόμου Θεραπείας [Breakthrough Therapy] και Ταχείας Αξιολόγησης [Fast Track] στην avalglucosidase alfa για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Pompe.
Σημαντικά αποτελέσματα σε μελέτη φάσης 3 για θεραπεία της ψωρίασης
Θετικά τα νέα που μας έρχονται από την ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Δερματολογίας (AAD) 2020 αναφορικά με τη θεραπεία της ψωρίασης, καθώς από τα αποτελέσματα των μελέτης Φάσης ΙΙΙ «BE VIVID» & «BE READY» διαπιστώθηκε ότι οι ασθενείς με ψωρίαση που έλαβαν bimekizumab πέτυχαν σημαντική κάθαρση των δερματικών βλαβών στη 16η εβδομάδα και διαπίστωσαν ταχεία ανταπόκριση μετά την πρώτη χορήγηση και διατήρηση της ανταπόκρισης αυτής έως και ένα έτος.
Σύμφωνα με τη βιοφαρμακευτική εταιρεία UCB, το bimekizumab είναι ένα υπό διερεύνηση ανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα IgG1 που εξουδετερώνει ισχυρά και εκλεκτικά τις IL17A και IL-17F, δύο βασικές κυτταροκίνες που καθοδηγούν τις φλεγμονώδεις διαδικασίες και την ιστική βλάβη σε πολλαπλές ασθένειες. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του αξιολογούνται σε πολλαπλά νοσήματα ως μέρος ενός ισχυρού κλινικού προγράμματος. Στη μελέτη Φάσης 3 BE VIVID χρησιμοποιήθηκε συγκριτικός παράγοντας το ustekinumab. Οι ασθενείς που έλαβαν 320 mg bimekizumab κάθε 4 εβδομάδες πέτυχαν σημαντικά ανώτερη κάθαρση του δέρματος από εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο ή ustekinumab την εβδομάδα 16, ενώ, ταυτόχρονα, το 58,6% των ασθενών που έλαβαν bimekizumab πέτυχε PASI 100 σε σύγκριση με το 20,9% των ασθενών που έλαβαν ustekinumab. Τα αποτελέσματα της BE VIVID την 52η εβδομάδα δείχνουν ότι το bimekizumab διατήρησε την κάθαρση του δέρματος, αποδεικνύοντας ανωτερότητα έναντι του ustekinumab. Το ποσοστό των ασθενών που έλαβαν bimekizumab και πέτυχαν PASI 100 ήταν 64,2% σε σύγκριση με το 38% εκείνων που έλαβαν ustekinumab. Στην άλλη μελέτη φάσης 3 την BE READY, το bimekizumab έδειξε ανωτερότητα από το εικονικό φάρμακο στην επίτευξη PASI 90 και IGA 0/1 την εβδομάδα 16. Πάνω από το 90% των συμμετεχόντων που έλαβαν bimecizumab πέτυχε PASI 90, ενώ 68,2% πέτυχε πλήρη κάθαρση του δέρματος.
Θετικά τα νέα στη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση
Ένας υπό διερεύνηση αναστολέας της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTKi) της Sanofi, ένας από του στόματος, εκλεκτικός μικρομοριακός παράγοντας που διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, πέτυχε τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε μια κλινική μελέτη Φάσης 2b που αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του σε συμμετέχοντες με υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Ο αναστολέας της BTK (SAR442168) μείωσε σημαντικά την ενεργότητα της νόσου που σχετίζεται με την πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ), όπως αποτυπώθηκε βάσει μαγνητικής απεικόνισης (MRI).
Ο αναστολέας της BTK ρυθμίζει τόσο τα ανοσοκύτταρα που είναι υπεύθυνα για την επίκτητη ανοσία (ενεργοποίηση των Β κυττάρων) όσο και τα ανοσοκύτταρα που είναι υπεύθυνα για την εγγενή ανοσία (μικρογλοιακά κύτταρα του ΚΝΣ). Τα κύτταρα αυτά θεωρείται ότι συνδέονται με τη νευροφλεγμονή και τη νευροεκφύλιση στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό, ένα φαινόμενο του οποίου η κλινική σημασία βρίσκεται υπό έρευνα. Στη μελέτη Φάσης 2b, οι ασθενείς ανέχτηκαν καλώς το νέο φάρμακο, ενώ δεν παρατηρήθηκαν συμβάντα ασφάλειας που να προκαλούν ανησυχία για την περαιτέρω έρευνα, καθώς αναφέρθηκε μόνο μία σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια (υποτροπή της ΠΣ) σε έναν ασθενή που έλαβε θεραπεία με SAR442168 για χρονικό διάστημα 12 εβδομάδων. Αυτή τη στιγμή, ο αναστολέας της BTK, SAR442168, βρίσκεται υπό κλινική ανάπτυξη, και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν επιβεβαιωθεί από καμία ρυθμιστική αρχή.
Ανακοινώθηκε η μελέτη για τη χρήση του fitusiran σε άτομα με αιμορροφιλία
Νέα δεδομένα σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του fitusiran, ενός υπό έρευνα θεραπευτικού παράγοντα παρεμβολής RNA (RNAi) χορηγούμενου υποδορίως άπαξ μηνιαίως, για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας A και B, με ή χωρίς αναστολείς, ανακοινώθηκαν στο πλαίσιο της διαδικτυακής συνόδου της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia) από τη Sanofi. Το fitusiran, μία υπό ανάπτυξη νέα RNAi θεραπεία, μπορεί δυνητικά να μετασχηματίσει τη θεραπευτική αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας με μία μηνιαία υποδόρια χορήγηση σε άτομα με αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς. Μακροχρόνια ερευνητικά δεδομένα δείχνουν ότι η προφυλακτική θεραπεία με fitusiran εξασφαλίζει μία σταθερή μείωση του ετήσιου ποσοστού αιμορραγίας στους ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Α και Β, με ή χωρίς αναστολείς.
Σύσταση έγκρισης του luspatercept-aamt για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα
Θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας την έγκριση του luspatercept-aamt για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη και ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με βήτα θαλασσαιμία, έδωσε η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων. Εάν εγκριθεί, το luspatercept-aamt θα αποτελέσει τον πρώτο εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους επιλέξιμους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις. Ωστόσο, η σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία είναι αρμόδια για την έγκριση φαρμάκων για την Ευρωπαϊκή Ένωση. Πάντως, τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που περιλαμβάνονται στην αίτηση για έγκριση προέρχονται από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, που αξιολόγησαν την ικανότητα του luspatercept-aamt να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα. Το luspatercept-aamt αποτελεί ορόσημο για τους ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία στην Ε.Ε. και μας έρχεται από τη συνεργασία των Bristol Myers Squibb και Acceleron οι οποίες διενεργούν σημαντική έρευνα σε ένα φάσμα σοβαρών νόσων.