Προς Εθνικό Φορέα Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας

Μέσα στις επόμενες εβδομάδες αναμένεται να κατατεθεί στη Βουλή διάταξη η οποία θα αφορά τη Θεσμοθέτηση Ειδικής Επιτροπής ΗΤΑ για την αξιολόγηση των νέων φαρμάκων, η οποία αφενός θα αντικαταστήσει την Επιτροπή θετικής Λίστας, αφετέρου θα είναι επισήμως ο θεμέλιος λίθος για τη δημιουργία του Εθνικού Φορέα Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας. Στο πλαίσιο αυτό το υπουργείο συνεργάζεται με την επιστημονική κοινότητα, και μεταξύ των προτάσεων, σύμφωνα με πληροφορίες περιλαμβάνεται μελέτη του LSE που υπογράφουν ο αναπληρωτής καθηγητής Πάνος Καναβός και η ερευνήτρια Anna - Maria Fontrier από το LSE, σε συνεργασία με τον αναπληρωτή καθηγητή του Πανεπιστημίου Πελοποννήσου Κυριάκο Σουλιώτη. 

Στο πλαίσιο της μελέτης η οποία ασχολείται συνολικά με το θέμα της τιμολόγησης και αποζημίωσης φαρμάκων (εδώ) και (εδώ), παρουσιάζονται εκτενώς τα πεδία που θα πρέπει να καλύπτει ένα σύστημα ΗΤΑ. Ιδιαίτερα σημαντική κρίνεται η αναφορά στην οικονομική αξιολόγηση των νέων θεραπειών. 

Όπως τονίζεται συγκεκριμένα, η εκτίμηση των κλινικών οφελών καθώς και η οικονομική αξιολόγηση θα πρέπει να συμμορφώνονται με τις ευρωπαϊκές κατευθυντήριες γραμμές για την οικονομική αξιολόγηση. Επιπλέον, όσοι υποβάλλουν αποδεικτικά στοιχεία κόστους-αποτελεσματικότητας πρέπει να έχουν σαφή καθοδήγηση και ως εκ τούτου, είναι σημαντικό, άμεσα να εκπονηθούν και να συμφωνηθούν κατευθυντήριες γραμμές για την οικονομική αξιολόγηση από το υπουργείο Υγείας που να συμμορφώνονται βέβαια και με τα ευρωπαϊκά πρότυπα. 

Κατευθυντήριες γραμμές

Η μελέτη του LSE προχώρησε λοιπόν στην παρουσίαση 13 προτεινόμενων Κατευθυντήριων Γραμμών Οικονομικής Αξιολόγησης. Συγκεκριμένα: 

1. Κοινός Στόχος: θα πρέπει να εξετάζεται η κλινική αποτελεσματικότητα και η σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας της θεραπείας. Η φαρμακοοικονομική ανάλυση πρέπει να χρησιμοποιείται ως ένα από τα βασικά κριτήρια αποζημίωσης και εισαγωγής των φαρμάκων στον θετικό κατάλογο. 

2. Προετοιμασία της αίτησης: μια οικονομική ανάλυση που θα υποστηρίζει την αίτηση θα πραγματοποιείται με τη χρήση δεδομένων από διαθέσιμες κλινικές μελέτες, πληροφορίες κόστους και από άλλα δεδομένα, ανάλογα με την περίπτωση. Το φυσικό πρόσωπο που προετοιμάζει την αίτηση πρέπει να προσδιορίζεται καθώς και οι σχέσεις του με τη φαρμακευτική. Σε περίπτωση που η οικονομική ανάλυση έχει ήδη γίνει στο πλαίσιο αντίστοιχων διαδικασιών, θα πρέπει να «ελληνικοποιείται». 

3. Προοπτική της μελέτης: η ανάλυση πρέπει να διεξάγεται υπό το πρίσμα της περίθαλψης συνολικά, συμπεριλαμβανομένου του άμεσου κόστους και του οφέλους. Η ανάλυση σε ευρύτερο κοινωνικό πεδίο, συμπεριλαμβανομένων δηλαδή όλων των δαπανών και οφελών εκτός των συστημάτων υγείας, μπορεί να παρουσιαστεί μόνο εάν είναι αιτιολογημένη και τεκμηριωμένη. 

4. Σχέδιο ανάλυσης και ζητούμενο έρευνας: θα πρέπει να αναφέρεται συγκεκριμένα το αντικείμενο της έρευνας που εξετάζεται στην ανάλυση και η οικονομική σημασία του.

5. Ενδείξεις: Οι φαρμακοοικονομικές αναλύσεις πρέπει να πραγματοποιούνται συγκεκριμένα για την ένδειξη ή τις ενδείξεις του φαρμάκου.

6. Εναλλακτικές Επιλογές (συγκριτικά στοιχεία): το κόστος και τα αποτελέσματα των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται πιο συχνά, τα φάρμακα με το φθηνότερο κόστος θεραπείας και τα φάρμακα που συμπεριλήφθηκαν πρόσφατα στον θετικό κατάλογο πρέπει να συγκριθούν με το κόστος και τα αποτελέσματα των νέων φαρμακευτικών προϊόντων. Εάν ένα νέο φάρμακο ανήκει σε μια υπάρχουσα θεραπευτική ομάδα, θα πρέπει να συγκρίνεται με το πιο συχνά χρησιμοποιούμενο εναλλακτικό φάρμακο. Οι δόσεις και η διάρκεια των συγκρινόμενων θεραπειών θα πρέπει να είναι κατά προτίμηση οι συνιστώμενες ως καλύτερες με βάση και τις κατευθυντήριες γραμμές θεραπείας. 

7. Είδος της φαρμακοοικονομικής ανάλυσης: Πρέπει να αναφέρεται ο τύπος της φαρμακοοικονομικής ανάλυσης. Μπορούν να διεξαχθούν οι ακόλουθες οικονομικές αξιολογήσεις:

• Ανάλυση κόστους-ελαχιστοποίησης: εάν η θεραπευτική αξία του νέου φαρμάκου είναι ίση με εκείνη του φαρμάκου με το οποίο συγκρίνεται, τότε συγκρίνεται μόνο το κόστος.
• Η ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας: συγκρίνει τα διαφορετικά κόστη και τα αποτελέσματα δύο ή περισσοτέρων εναλλακτικών θεραπειών με κοινό στόχο. Η τιμή κόστους ανά μονάδα επιτυγχάνεται με τη χρήση του δείκτη σχέσης κόστους / αποτελεσματικότητας (ICER). 
• Ανάλυση κόστους χρησιμότητας: είναι μια πιο ολοκληρωμένη μορφή ανάλυσης κόστους - αποτελεσματικότητας και περιλαμβάνει την κοινωνική προοπτική. 
• Το προσαρμοσμένο αποτέλεσμα ποιότητας ζωής (QALY): είναι το συνιστώμενο αποτέλεσμα και χρησιμοποιείται για τον υπολογισμό του κόστους ανά αποτέλεσμα ενσωματώνοντας τις προτιμήσεις των ασθενών. Πρέπει να δηλώνεται η προέλευση των προτιμήσεων του ασθενούς (χρησιμότητα). Συνιστάται η χρήση των μεθόδων EuroQol και του δείκτη Health Utility Index.

8. Αξιολόγηση των αποτελεσμάτων: Το θεραπευτικό όφελος ενός προϊόντος πρέπει να μετράται σε σχέση με τη θνησιμότητα, τη νοσηρότητα, την ποιότητα ζωής και την ευκολία χρήσης / χορήγησης από τον ασθενή. Το ζητούμενο αποτέλεσμα είναι να υπάρχουν θετικές μεταβολές σε παραμέτρους όπως:

• Πρόληψη θανάτου
• Μειωμένη εμφάνιση επιπλοκών
• Μειωμένη συχνότητα εμφάνισης παρενεργειών 
• Συχνότητα συμπτωμάτων 

Μέτρηση του αποτελέσματος στην οικονομική ανάλυση αποτελούν οι τυχαιοποιημένες κλινικές μελέτες. Οι βασικές παράμετροι των κλινικών μελετών που χρησιμοποιούνται περιλαμβάνουν:

• Ορθό σχεδιασμό μελέτης
• Σαφή δήλωση του ζητούμενου της έρευνας
• Συγκρίσιμες ομάδες ασθενών κατά την έναρξη
• Διάρκεια μελέτης
• Ανάλυση «πρόθεσης για θεραπεία»
• Κλινική και στατιστική σημασία αποτελεσμάτων.

Η οικονομική ανάλυση μπορεί να βασίζεται σε μία μόνο κλινική μελέτη ή σε μετα-ανάλυση. Η μετα-ανάλυση αυξάνει την ακρίβεια των εκτιμήσεων των διαφορών μεταξύ του νέου φαρμάκου και του φαρμάκου σύγκρισης. Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών θα πρέπει να παρουσιάζονται ως σύνοψη που θα περιλαμβάνει:

• Ο αριθμός των ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε θεραπεία
• Ο αριθμός των αποσύρσεων
• Ο αριθμός επιτυχιών και αποτυχιών 
• Μεταβολές στις μέσες τιμές για την ομάδα 

9. Αναγνώριση κόστους: Εάν η οικονομική ανάλυση εκπονείται λαμβάνοντας υπόψη συνολικά το τομέα περίθαλψης, πρέπει να λαμβάνονται υπόψη όλες οι άμεσες δαπάνες εντός του συστήματος.

Τα άμεσα κόστη υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να περιλαμβάνουν:

• Φάρμακα (άμεσο κόστος θεραπείας καθώς και των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία παρενεργειών)
• Ιατρικές υπηρεσίες 
• Νοσοκομειακές υπηρεσίες
• Διαγνωστικές υπηρεσίες
• Κάθε άλλη άμεση ιατρική υπηρεσία
• Μη ιατρικά έξοδα όπως:
• Κόστος κοινωνικών υπηρεσιών
• Ασθενείς που ταξιδεύουν 
• Άλλα έξοδα για τον ασθενή ή την οικογένειά του

Για όλα αυτά βέβαια θα πρέπει να παρέχονται οι πηγές δεδομένων που χρησιμοποιούνται για την εκτίμηση του κόστους

10. Συνοπτική παρουσίαση δεδομένων: Θα πρέπει να περιέχει ανάλυση συγκρίνοντας τις σχετικές εναλλακτικές λύσεις. Επίσης το κόστος της θεραπείας των ασθενών ανά ομάδες, όπου το νέο φάρμακο χορηγήθηκε και επέφερε κάποια συγκεκριμένα αποτελέσματα έναντι των εναλλακτικών θεραπειών (π.χ. μείωση των θανάτων).
Η ανάλυση πρέπει επίσης να παρέχει την εκτίμηση του συνολικού ετήσιου κόστους των θεραπειών στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης και το συνολικό όφελος. 

11. Περιορισμός κόστους και ωφέλειας: Το κόστος και τα οφέλη που κατανέμονται με το χρόνο προεξοφλούνται με ετήσιο συντελεστή 5%. Εάν χρησιμοποιείται άλλο ποσοστό προεξόφλησης, πρέπει να παρέχεται αιτιολόγηση.

12. Ανάλυση ευαισθησίας: είναι υποχρεωτική η διενέργεια ανάλυσης ευαισθησίας και πρέπει να δοθούν λεπτομέρειες σχετικά με τις στατιστικές δοκιμές που διενεργήθηκαν γύρω από τις κυριότερες μεταβλητές.

13. Μοντελοποίηση: Εάν η ανάλυση δεν μπορεί να γίνει με άλλο τρόπο, μπορούν να εφαρμοστούν τεχνικές μοντελοποίησης. Το μοντέλο πρέπει να παρουσιάζεται κατά τρόπο που να επιτρέπει την υποβολή των αναλύσεων, του ηλεκτρονικού αντιγράφου των υπολογιστικών φύλλων ή του λογισμικού που χρησιμοποιήθηκε για τη δημιουργία του. Οι αποφάσεις σχετικά με τη χρήση της αποτελεσματικότητας και των πηγών πρέπει να τεκμηριωθούν.