Κυκλοφορεί και στην Ελλάδα πλέον ένα νέο, καινοτόμο φάρμακο με δραστική ουσία το selexipag, ενός από του στόματος, εκλεκτικού αγωνιστή του IP υποδοχέα της προστακυκλίνης για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ).
Κυκλοφορεί και στην Ελλάδα πλέον ένα νέο, καινοτόμο φάρμακο με δραστική ουσία το selexipag, ενός από του στόματος, εκλεκτικού αγωνιστή του IP υποδοχέα της προστακυκλίνης για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ). Η δραστική ουσία selexipag ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ) σε ενήλικες ασθενείς με λειτουργική κατηγορία ΙΙ έως ΙΙΙ κατά ΠΟΥ, είτε ως συνδυαστική θεραπεία σε ασθενείς ανεπαρκώς ελεγχόμενους με ανταγωνιστή των υποδοχέων ενδοθηλίνης (ERA) και/ή αναστολέα της φωσφοδιεστεράσης τύπου 5 (PDE-5), είτε ως μονοθεραπεία σε ασθενείς που δεν είναι επιλέξιμοι γι’ αυτές τις θεραπείες.
Έχει καταδειχτεί αποτελεσματικότητα σε έναν πληθυσμό ασθενών με ΠΑΥ, συμπεριλαμβανομένων της ιδιοπαθούς και της κληρονομικής ΠΑΥ, της ΠΑΥ που σχετίζεται με διαταραχές του συνδετικού ιστού και της ΠΑΥ που σχετίζεται με διορθωμένη απλή συγγενή καρδιοπάθεια. Η ΠΑΥ είναι μία χρόνια, απειλητική για τη ζωή διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από αυξημένη πίεση του αίματος στις αρτηρίες ανάμεσα στην καρδιά και στους πνεύμονες και μπορεί να οδηγήσει σε δεξιά καρδιακή ανεπάρκεια, σοβαρούς περιορισμούς στην ικανότητα άσκησης και τελικά σε μειωμένο προσδόκιμο ζωής.
Οι πρόσφατες εξελίξεις στη θεραπεία έχουν αλλάξει την πρόγνωση των ασθενών με ΠΑΥ. Πριν από δέκα χρόνια, τα διαθέσιμα για την ΠΑΥ φάρμακα παρείχαν μόνο συμπτωματικές βελτιώσεις στην ανοχή στην άσκηση. Η αυξημένη ευαισθητοποίηση σχετικά με τη νόσο και οι κατευθυντήριες οδηγίες που αναπτύχθηκαν βάσει δεδομένων από τυχαιοποιημένες κλινικές μελέτες έχουν αναδείξει την ανάγκη για έγκαιρη παρέμβαση, στοχευμένη θεραπευτική αντιμετώπιση και θεραπεία συνδυασμού.
Η κυκλοφορία του selexipag αποτελεί ένα πολύ σημαντικό βήμα στη θεραπευτική αντιμετώπιση της ΠΑΥ, καθώς παρέχει στους ασθενείς τη δυνατότητα να λάβουν μια από του στόματος θεραπεία, που στοχεύει στο μονοπάτι της προστακυκλίνης. Η αποτελεσματικότητα του selexipag καταδείχτηκε σε μία μακροχρόνια, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη με 1.156 ασθενείς με ΠΑΥ, μελέτη GRIPHON. Στη μελέτη αυτή συμμετείχαν ασθενείς με ιδιοπαθή και κληρονομική ΠΑΥ (58%), ΠΑΥ σχετιζόμενη με διαταραχές του συνδετικού ιστού (29%) και ΠΑΥ σχετιζόμενη με συγγενή διορθωμένη καρδιοπάθεια (10%). Η έκθεση στη δραστική ουσία selexipag σε αυτή τη μελέτη ήταν έως και 4,2 χρόνια με διάμεση διάρκεια έκθεσης 1,4 χρόνια.
Ο Olivier Sitbon, MD ένας από τους κεντρικούς ερευνητές της μελέτης GRIPHON και πρώτος συγγραφέας της σχετικής δημοσίευσης στο New England Journal of Medicine, σχολίασε: «Το selexipag παρέχει τη δυνατότητα καλύτερης διαχείρισης της ΠΑΥ και η δημοσίευση από το New England Journal of Medicine αναδεικνύει τη σημασία των ευρημάτων μας στην έρευνα GRIPHON. Για πρώτη φορά, βλέπουμε σημαντικά μακροχρόνια αποτελέσματα, με από του στόματος θεραπεία που στοχεύει στο μονοπάτι της προστακυκλίνης, ένα μονοπάτι που για πολύ καιρό είχε υποτιμηθεί στη θεραπεία ασθενών με ΠΑΥ».
Η πρόεδρος του Συλλόγου Ασθενών με Πνευμονική Υπέρταση Ελλάδας Ιωάννα Αλυσανδράτου μίλησε για τη σημασία της κυκλοφορίας του νέου φαρμάκου για την ΠΑΥ στην Ελλάδα, τονίζοντας το εξής: «Εκ μέρους όλων των Ελλήνων ασθενών με Πνευμονική Υπέρταση, καλωσορίζουμε πάντα με ελπίδα τις νέες θεραπευτικές επιλογές για εμάς τους ασθενείς, αλλά και τις οικογένειές μας που αντιμετωπίζουμε καθημερινά το πολλαπλά δύσκολο πρόσωπο της ασθένειας της Π.Υ. Ευχόμαστε αυτή η πολύ σημαντική εξέλιξη στην από του στόματος θεραπεία που στοχεύει στο μονοπάτι της προστακυκλίνης να είναι για όλους εμάς μια ουσιαστικά βέλτιστη θεραπεία για τη βελτίωση των μακροχρόνιων εκβάσεων και να αποφέρει σημαντική βελτίωση στην ποιότητα της καθημερινότητάς μας».
Η ασφάλεια του selexipag αξιολογήθηκε στη μελέτη Griphon και οι συχνότερα αναφερθείσες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη φαρμακολογική δράση του φαρμάκου είναι ο πονοκέφαλος, η διάρροια, η ναυτία, ο έμετος, ο πόνος στη γνάθο, η μυαλγία, ο πόνος στα άκρα, η αρθραλγία και οι εξάψεις. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν συχνότερες κατά τη διάρκεια της φάσης τιτλοποίησης της δόσης του φαρμάκου και η πλειοψηφία αυτών ήταν ήπιας έως μέτριας έντασης.
Πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ)
Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) είναι μια χρόνια, απειλητική για τη ζωή διαταραχή που χαρακτηρίζεται από αυξημένη πίεση στις αρτηρίες ανάμεσα στην καρδιά και στους πνεύμονες. Τα συμπτώματα της ΠΑΥ δεν είναι συγκεκριμένα και μπορεί να ποικίλλουν από ήπια δυσκολία στην αναπνοή και κόπωση κατά τις καθημερινές δραστηριότητες, έως συμπτώματα δεξιάς καρδιακής ανεπάρκειας και σοβαρό περιορισμό στη δυνατότητα άσκησης, και εν τέλει μειωμένο προσδόκιμο ζωής. Η ΠΑΥ αποτελεί μία από τις πέντε ομάδες της ταξινόμησης της πνευμονικής υπέρτασης (ΠΥ). Αυτή η ομάδα περιλαμβάνει την ιδιοπαθή ΠΑΥ, την κληρονομική ΠΑΥ και την ΠΑΥ που σχετίζεται με άλλες παθολογικές καταστάσεις, όπως νοσήματα του συνδετικού ιστού, λοίμωξη HIV και συγγενή καρδιοπάθεια.
Την τελευταία δεκαετία έχει σημειωθεί σημαντική πρόοδος στην κατανόηση της παθοφυσιολογίας της ΠΑΥ, παράλληλα με την ανάπτυξη νέων θεραπευτικών οδηγιών και νέων θεραπειών. Οι διαθέσιμες θεραπείες για την ΠΑΥ στοχεύουν στο μονοπάτι της ενδοθηλίνης, του μονοξειδίου του αζώτου (NO) και της προστακυκλίνης. Οι εξελίξεις στη θεραπευτική αντιμετώπιση της ΠΑΥ έχουν αλλάξει την πρόγνωση των ασθενών με ΠΑΥ, από βελτίωση των συμπτωμάτων στην ανοχή της άσκησης πριν από 10 χρόνια, σε καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου σήμερα. Οι βελτιωμένες γνώσεις για τη νόσο και οι κατευθυντήριες οδηγίες που βασίζονται σε δεδομένα τυχαιοποιημένων ελεγχόμενων κλινικών δοκιμών έχουν τονίσει την ανάγκη για έγκαιρη παρέμβαση, στοχευμένη αγωγή και θεραπεία συνδυασμού.